海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)(下稱樂城先行區(qū))真實世 界數(shù)據(jù)研究領(lǐng)域近期有兩件事引起人們關(guān)注：

其一：12月18日，位于樂城先行區(qū)的上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院(博鰲研究型醫(yī)院)開院試運行，該醫(yī)院將規(guī)劃建設(shè)成國家真實世 界臨床數(shù)據(jù)研究中 心。

其二：11月29日，作為樂城先行區(qū)真實世 界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點新成效，一種在化療期間預(yù)防性給藥以保護骨髓和免疫系統(tǒng)功能的產(chǎn)品——注射用曲拉西利注冊上市許可申請獲國家藥品監(jiān)督管理局受理。該藥2月13日才在美國上市。在海南省多部門共同支持下，6月2日在樂城先行區(qū)開出除審批國之外的全球首張?zhí)幏?，并隨之啟動真實世 界數(shù)據(jù)研究。

2019年6月，國家藥監(jiān)局與海南省人民政府聯(lián)合啟動海南臨床真實世 界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作。真實世 界數(shù)據(jù)研究是什么、為什么要開展真實世 界數(shù)據(jù)研究、樂城真實世 界數(shù)據(jù)研究成效如何，一直廣受關(guān)注。

什么是真實世 界數(shù)據(jù)研究？

真實世 界數(shù)據(jù)研究是樂城先行區(qū)先行先試的藥品監(jiān)管科學(xué)探索之一。

樂城先行區(qū)管理局副局長、海南省真實世 界數(shù)據(jù)研究院副院長符祝介紹，真實世 界研究，是指針對預(yù)設(shè)的臨床問題，在常規(guī)的診療環(huán)境下收集與研究對象健康有關(guān)的數(shù)據(jù)(即真實世 界數(shù)據(jù))或基于這些數(shù)據(jù)衍生的匯總數(shù)據(jù)，通過分析，獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用情況及潛在獲益或風(fēng)險的臨床證據(jù)的研究過程。臨床真實世 界數(shù)據(jù)反映的是實際診療中患者健康狀況和醫(yī)療服務(wù)過程，數(shù)據(jù)評價結(jié)論可以更客觀地反映藥械的實際使用效果。

2018年，國務(wù)院賦予海南省全國唯 一的臨床急需進口醫(yī)療器械和藥品(不含疫苗)的審批權(quán)，允許在樂城先行區(qū)使用國內(nèi)尚未注冊、但已在歐、美、日等發(fā)達(dá)地區(qū)上市的創(chuàng)新藥械產(chǎn)品。截至今年12月17日，樂城先行區(qū)共獲批引進特許藥械197種。在滿足國內(nèi)患者就醫(yī)用藥的同時，也產(chǎn)生了珍貴的臨床真實世 界數(shù)據(jù)。

在國家藥監(jiān)局及海南省政府相關(guān)部門的支持與指導(dǎo)下，樂城先行區(qū)率先開展臨床真實世 界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作，探索將這些數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為真實世 界證據(jù)，用于產(chǎn)品在中國注冊審批的方法和途徑，為國家藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革、提速全球創(chuàng)新產(chǎn)品在中國臨床使用的可及性提供新途徑、新方式。

為何要開展真實世 界數(shù)據(jù)研究？

真實世 界研究與傳統(tǒng)的隨機對照臨床試驗有何不同？符祝說，傳統(tǒng)的隨機對照臨床試驗是一種采用隨機化分組方法并選擇合適對照設(shè)計的臨床試驗，就像利用人工池塘養(yǎng)魚，不僅挑魚，也挑池塘。這種模擬環(huán)境存在諸多不足，如針對罕見病藥物及兒科用藥的患者招募困難、實驗結(jié)果外推受限、實驗成本往往高昂等。而真實世 界研究通過真實臨床環(huán)境采集數(shù)據(jù)，較模擬環(huán)境更能全面反映藥物的客觀療效。

樂城真實世 界數(shù)據(jù)研究成效如何？

2020年3月26日，在完成真實世 界臨床數(shù)據(jù)采集、分析、審評等工作后，跨國藥企艾爾建公司的青光眼引流管產(chǎn)品通過國家藥監(jiān)局審批在國內(nèi)上市，總歷時不到5個月。而單純通過傳統(tǒng)臨床試驗，國際先進藥械產(chǎn)品至少需要2-3年的時間才能進入國內(nèi)市場。

艾爾建的青光眼引流管產(chǎn)品是中國首 個使用真實世 界數(shù)據(jù)輔助臨床評價獲批上市的醫(yī)療藥械。2020年11月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品醫(yī)療器械監(jiān)管科學(xué)研究基地在樂城先行區(qū)揭牌。2021年2月，全國首 個真實世 界數(shù)據(jù)研究與評價重 點實驗室落戶樂城。

符祝說，目前，共有2批藥品、2批器械共22個品種進入樂城先行區(qū)試點，已有3款藥械產(chǎn)品利用樂城真實數(shù)據(jù)獲批上市。

臨床真實世 界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點也受到國際藥械廠商的關(guān)注。樂城先行區(qū)管理局介紹，截至目前，世 界排名前30強的藥械企業(yè)近五分之四和樂城先行區(qū)已建立緊密型合作關(guān)系。今年1-10月，有38家國際企業(yè)97個醫(yī)療器械申請真實世 界應(yīng)用試點，是去年全年量的2倍。有23家國際企業(yè)48個藥品申請真實世 界應(yīng)用試點，是去年全年量的7倍。園區(qū)特許藥械使用患者截至11月為8337人次，同比增長454%。

符祝說，希望通過用好樂城先行區(qū)的特殊政策，加快引進更多國際先進藥品與醫(yī)療器械，通過國家藥監(jiān)局賦予海南樂城的藥械監(jiān)管科學(xué)研究基地平臺，聚集政產(chǎn)學(xué)研臨等各界力量，共同推動真實世 界研究，助力國家醫(yī)療器械審評審批制度改革加快產(chǎn)品上市，讓更多國人盡快用上國際先進水準(zhǔn)的藥品及醫(yī)療器械。

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